2022年中国AAV(腺相关病毒)基因治疗挑战与机遇：纽福斯、信念医药、北海康城——基因治疗时代大放异彩（附报告）

摘要

AAV(腺相关病毒)最早是在20世纪60年代中期从实验室AdV(腺病毒)制剂中发现的，并且很快就在人体组织中发现。

AAV在基因治疗方面的发展势头逐渐显现,越来越多的临床试验将其应用于各种治疗、人们目前的研究重点集中在工程化的AAV当中,通过对其衣壳进行分子修饰、与小分子和聚合物偶联和络合以及包装在各种人工和天然载体(如:囊泡、水凝胶和聚合物)中,用于提高安全性、疗效和多模式治疗。现如今，rAAV(重组腺相关病毒)已经成为体内基因治疗递送的主要平台。

AAV载体是基因治疗领域最常使用的病毒载体之一

腺相关病毒载体可将健康的基因拷贝运送到患者的细胞中，其应用潜力已经得到了大量的验证。AAV属于细小病毒科，是一个由直径约26nm的无包膜二十面体蛋白质衣壳和约4.7kb的单链DNA基因组组成。野生型AAV基因组包含Rep、Cap和aap三个基因。

全球基因疗法发展历史悠久，但AAV基因治疗仍然处于较新的赛道，国内企业近年来大量涌入

AAV基因疗法在罕见病领域展现出的良好应用前景.目前该领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。全球AAV基因治疗已有三个上市药物，全球200+件临床申请，国内有多款AAV药物获批进入临床。

中国AAV基因治疗市场百家争鸣，行业加速发展已是大势所趋

中国AAV基因治疗行业无论从上市产品和在研管线等维度均相较于海外其他国家起步晚。但整体而言已经呈现”“百家争鸣”的大趋势。2010年至今，中国本土AAV基因治疗企业如雨后春笋般拔地而起,AAV基因治疗行业的发展已是大势所趋。