智慧芽创新研究中心：CAR-T细胞免疫治疗市场和创新技术研究报告（附报告）

综述

CAR-T细胞免疫疗法是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy（嵌合抗原受体T细胞疗法）的简称，其治疗原理是通过对嵌合抗原受体进行基因工程改造，以促进T淋巴细胞表达，从而实现肿瘤细胞靶向抗原识别并杀伤肿瘤细胞，起到治疗相应的血液系统恶性肿瘤的效果。

在免疫疗法出现之前，化疗、放疗和外科手术是最传统的癌症治疗方法，但这些治疗方法的疗效较低，副作用严重。免疫疗法是当下肿瘤治疗领域最具潜力的发展方向之一，其中，CAR-T细胞免疫疗法凭借在治疗血液系统恶行肿瘤方面的显著优势，更是成为业内目前的关注焦点。

CAR-T细胞免疫疗法的研究已有多年，但其真正迎来快速发展期则是在2015年之后；里程碑事件是：2017年美国FDA首次批准诺华CAR-T细胞疗法上市，同年吉利德旗下Kite制药公司产品也获批上市，随着两款产品获批2017年也被称为“CAR-T细胞免疫疗法元年”。鉴于CAR-T细胞疗法在治疗血液肿瘤方面的瞩目成绩，CAR-T细胞疗法已成为全球目前最热门的免疫疗法，业内对CAR-T细胞疗法的研究也不再局限于治疗血液肿瘤方面，利用CAR-T治疗实体瘤方面也在飞速发展，尽管面临巨大的挑战。

智慧芽创新研究中心结合国内外公开资料/文献、专利文献、企业官方资料等针对CAR-T细胞疗法，进行综合梳理和分析，形成《CAR-T细胞免疫治疗市场和创新技术研究报告》（以下简称“报告”）。

报告主要包括四个篇章，具体如下：

基础篇：梳理CAR-T细胞疗法的技术源起、临床应用、市场前景等；以及中国在该领域的发展进程。

专利篇：纵览该领域全球技术发展趋势及中美技术发展趋势，同时结合药企巨头间的技术之争（专利纠纷）探讨该赛道相关企业专利保护策略和思路。

企业篇：浅析CAR-T细胞疗法的6家代表性企业相关产品及技术侧重，6家代表性企业分别是：两家国外药企（诺华、Cellectis）、四家中国药企（复星凯特、药明巨诺、上海细胞治疗集团、亘喜生物）。

趋势篇：基于基础调研、专利分析以及代表性企业的技术对比，梳理CAR-T的技术趋势，以期为相关企业提供参考。

报告主要包括以下结论，具体如下：

1.美国在CAR-T细胞疗法领域处于技术领先地位，中国以明显领先于欧洲和日本的优势紧跟美国，并且中国已陆续出台诸多细胞治疗相关的政策法规，这将有利于CAR-T细胞疗法在中国的快速发展；

2.CAR-T细胞免疫疗法商业化价值的确认，使得更多资本涌入，促使技术井喷式增长，刺激企业快速迭代现有技术，积极成长；

3.对于CAR-T细胞疗法来说，“有效+安全”是赢家必备。尽管CAR-T细胞免疫疗法在治疗血液肿瘤方面表现突出，但仍面临不少挑战，副作用控制、实体瘤疗效等问题仍是全行业时下待攻克的焦点课题。

4.CAR-T细胞疗法的另一个难题是由于技术本身带来的治疗费用天价的问题，通用型CAR-T细胞疗法有可能是破解这一难题的关键，但通用型CAR-T细胞疗法仍任到重远。

5.巨头之间已开始通过专利诉讼方式争夺CAR-T技术的巨大市场。专利壁垒（或技术壁垒）将是CAR-T细胞免疫疗法的核心“关卡”，可以预见在未来的数年内，专利诉讼将是行业巨头争夺或稳固市场份额的主要方式之一。