赛迪译丛：2021年全球生物医药行业评估暨2026年展望（附报告）

过去一年，全球生物医药行业发生很多变化。新冠肺炎疫情提高了生物医药行业的重要性。新冠疫苗成功上市使用，许多发达国家社会重新开放。因为疫情暂停的临床试验重新启动，数字健康和远程临床试验成为新模式。新冠疫情带来中国医药产业的崛起，制药业的东方巨人开始进军西方，大量的投资推动了中国制药行业从“仿制”产品到创新研发的转变，同时疫苗外交提升了中国日益增长的国际自信。美国药品定价改革始终是行业管理中的焦点问题。据此，Evaluate Pharma对五年后全球生物医药产业发展情况进行了乐观预测，未来五年处方药销售将继续强劲增长，到2026年将达到1.4万亿美元。

2021年全球生物医药行业发展情况

• 新冠疫情带来行业资本涌入

新冠肺炎疫情让世界各国政府和市场机构开始重新审视生物医药行业的重要性和独特性，给予其极高的关注度，公共和私人投资以创纪录的水平涌入。2020年，纳斯达克生物技术指数上涨超过30%，在2021年初达到了历史最高点。风险融资创下了新的记录，2020年私营初创企业融资近220亿美元，比前一年增长39%。在这股浪潮中，疫苗企业直接受益。最明显的是疫苗企业莫德纳（Moderna）公司，目前价值超过900亿美元，是疫情前价值的10倍以上。此外，德国生物新技术公司（BioNTech）及其合作伙伴辉瑞（Pfizer）公司也受到青睐，预计2021年疫苗销售额将达到260亿美元。阿斯利康（AstraZeneca）现在的价值也比疫情前高出25%。未能占有新冠疫苗市场的企业股价在这一时期均出现下跌，如葛兰素史克（GlaxoSmithKline）和默克（Merck&Co）等。

• 美国药品定价压力不断积聚

多年来，美国药品定价改革法案一直没有颁布。前总统特朗普提出“最惠国待遇”规则，试图将部分药品价格与其他国家的价格挂钩，但在立法机构却屡屡遭挫。拜登也呼吁由医疗保险协商药品价格，并将医疗保险资格年龄降至60岁，但是，目前这一提议也仅停留在口头愿望清单阶段，难以出台具体政策。相关专家表示，至少在中期选举之前，拜登不太可能把任何重大改革举措签署为法律。然而，疫情对经济造成的不利影响，以及阿杜卡单抗（Aduhelm）的批准和定价也再次凸显了建立一个更正式规范的美国卫生技术评估机构的紧迫性。许多非营利性质的机构为定价问题提出解决方案，例如美国临床与经济评论研究所(Institute for Clinical and Economic Review,ICER)在评估新药时给出了“基于价值”的价格范围，但这种评估缺乏法律权威性。ICER给出的阿杜卡单抗基于价值的价格是3000—8400美元/年，生物基因公司对此没有予以呼应。但是，除了阿杜卡单抗（Aduhelm），ICER给出的价格区间在定价谈判中越来越多地被用作参考依据。

低成本的生物仿制药也开始对美国药品定价产生影响。艾伯维（AbbVie）公司最畅销的产品修美乐（Humira）有至少六款仿制药正在排队等待2023年原研药专利到期。2020年美国食品药品监督管理局开展生物相似或可互换胰岛素产品简化审批通道，将给价格下调带来持续压力。

• 美国药品监管体系引发争议

美国食品药品监督管理局的快速审批引发争议。在这场疫情中，美国食品药品监督管理局为吉利德（Gilead）的抗病毒药物瑞德西韦（Veklury）和三种新冠病毒疫苗颁发了紧急使用授权，并启动了冠状病毒治疗加速计划，以简化试验审查，并建议加速有效药物的审批（见图1）。过去十年，美国食品药品监督管理局批准上市的新药近60%是用于罕见病治疗，近70%的药物属于加速审批，92%的药物首次评估就获批准。加速审批引发了多方批评，相关机构质疑管理部门未能恰当把握快速审批与维护安全性和有效性之间的平衡点，还有机构提到较宽松的监管环境使更多的药物提前进入市场（包括昂贵的肿瘤药物），推高了价格压力，还助长了上游资本的膨胀。所有这些都加剧了人们的不满，指责美国食品药品监督管理局已被制药行业所左右。欧洲的政策制定者也在讨论，给孤儿药310年的独占权是否属于对行业的过度补偿。