德勤:中国细胞和基因疗法市场分析(附报告)

引领市场,制胜未来 ——中国细胞和基因疗法市场分析

 

报告目录:

简介 2
推动中国细胞与基因疗法发展的主要因素 4
应对细胞与基因疗法挑战,制定制胜策略 10
构建卓越发展框架,实现商业成功 23
尾注 25

 

报告简介:

今年三月,基因疗法取得重大突破——位于美国波特兰的俄勒冈健康与科学大学 的科学家运用基因编辑工具Crispr-Cas9首次编辑人体DNA,亦称为体内基因编辑,帮助 一位遗传性失明患者恢复了视力。该治疗手段的研发人员认 为他们“的确有潜力帮助基本 失明人群重见光明”。

全球范围内,细胞和基因疗法 (CGT)不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式,同时也正在颠覆整个 制药生态圈。至2019年底,全球共推出超过27种 CGT产品,3约990家公司从事下一代疗法研发和商业化,4全球CGT市场规模有望在2025年超过 119.6亿美元。

在强有力的政策支持下,中国已经成为全球CGT 发展的沃土,2017年至2019 年期间共有 1,000 多项临床试验已经开展或正在进行,6中国政府授 予数千项相关专利,7位居全球第二。45 家本土 企业以及四家合资公司引领中国CGT 生物技术行 业蓬勃发展,并拥有获批的CGT新药临床试验申 请(IND)。

尽管CGT行业繁荣发展,但外商投资监管、报销 时间的不确定性、技术和知识产权本土化要求、 医疗服务机构的能力差异等中国CGT生态圈的多个环节,均为CGT产品的顺利商业化带来重大挑战。对于志在赢占中国细胞和基因疗法市场的国 内外企业,必须采用独特的商业模式解决这些本 土问题,并且需要围绕市场准入、监管、产品组 合与知识产权、以及商业化能力建立卓越发展框 架,制定相应战略并衡量成效。此外,这些企业还应考虑如何有效获取日益丰富的本土创新技术, 培养专业能力,依托生态圈合作在全球开发此类 知识产权。

本文将探究影响中国 CGT 行业的关键因素和主要趋势,助力投资者、企业和研究人员塑造不断创 新且可持续发展的中国CGT行业,并且从中受益。

 

内容精选:

推动中国细胞与基因疗法发展的主要因素
推动中国CGT行业繁荣发展的三大关键因素包括:
1. 更加清晰的监管规定以及行业质量标准规范
2. 中国参与的全球多中心临床研究数量增多,助推临床研究基础设施不断成熟
3. 政企合作推动基础生物医学研究向高度创新化的CGT知识产权发展,促使生态圈迅速发展 以下是对这些因素的深入研究与分析:

前所未有的政策支持和推广力度
2016 年,美国三名患有复发或难治性急性淋巴细 胞白血病的患者在Juno Therapeutics的JCAR015
二期临床试验期间死亡,10促使美国食品药品监督 管理局(FDA)发布了有关 CGT 产品开发和审批 流程的五项综合性法规。


图:中国CGT相关政策发展进程

CGT临床研究基础日渐成熟
中国拥有大量适合CGT疗法的患者,而许多产 品主要针对发病率较低的症状,因此中国对 CGT临床试验和后续商业化颇具吸引力。据 估计,中国患有遗传疾病的人数达5,700 万是美国的4.4倍之多。


图:中国在CGT临床试验方面位居全球第二

不断完善的生态圈,助推创新和产业化
支持性的政策环境加速了整个CGT生态圈的形成, 并以前所未有的速度开发专利,建立细胞储存和 生产设施等区域基础设施,形成学术界、生物技 术公司和政府之间的多边合作,共同制定行业标 准,并推动民营资本流入(图3)。领先的本土生物技术公司处于这一生态圈的核心,并积极与价 值链中的所有关键利益相关方共建生态圈。


图:本土生物技术公司与中国CGT生态圈的所有利益相关方开展合作

应对细胞与基因疗法挑战,制定制胜 策略
尽管政策、市场和生态圈等因素大力推动 中国CGT行业迅猛发展,但不确定性和 挑战依然存在,其中包括:
• 遗传资源受到严格保护和监管
• 竞争日益激烈的CGT产品管线,尤其是自体细 胞疗法方面,且适应症和靶标相对集中
• 本土监管和市场准入存在高度不确定性
• 医疗服务机构系统缺乏应用CGT治疗产品的能力

有意拓展中国CGT市场的企业需要制定制胜策略, 顺利应对这些挑战,同时还应明确产品开发和商 业化计划。可考虑以解决下列问题作为切入点:

市场准入:鉴于当前针对外国实体开展CGT投资 以及使用中国人遗传资源的政策限制,可采用哪 些准入模式?是否有机会通过与本土企业的合作 进入市场?
产品和专利组合:哪些因素推动在中国实现产品 差异化?是否存在切实可行的机会获取当地创新 技术以实现全球性开发?
监管路径:哪些因素可优化在中国的审评审批, 最大限度加快上市速度?是否有可能为患者和医 生制定提前获取治疗计划?
商业发展能力:哪些因素阻碍CGT产品在中国充 分发挥商用潜力?需要哪些独特解决方案和能力 以推动CGT治疗产品实现盈利?

图:2018年中国和美国的部分新诊肿瘤病例数


图:中国前十大本土CAR-T知识产权所有机构/组织


图:企业可用于创新疗法的资金来源

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