AAV基因治疗领域专利调研报告（附报告）

前言

AAV载体以其安全性高、组织靶向性好、外源基因持续稳定表达、免疫原性低等优势成为了基因治疗领域的热门载体之一。近年来，AAV基因疗法在罕见病领域展现出良好应用前景，包括年龄相关性黄斑变性(AMD)、血友病、脊髓性肌萎缩症、额颞叶痴呆、糖原贮积症、亨廷顿舞蹈病等多种适应症在临床上均取得了一定进展。

作为基因治疗领域研究热点，目前AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。本调研报告除了针对已上市的AAV基因治疗药物的专利汇总分析外，也对目前统计分析的AAV治疗领域的Top3靶点(F9、F8、GBA1)的重点专利进行整理分析，特别是该靶点头部药企药物的专利布局。

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