沙利文：核酸药物市场产业现状与未来发展报告（附报告）
摘要
沙利文谨此发布《核酸药物产业发展报告》，本报告对核酸药物的技术突破、市场规模、临床进展和重点公司进行了梳理，旨在分析核酸药物行业发展现状、行业特点、治疗领域、驱动因素及发展趋势，并聚焦中国核酸药物行业市场竞争态势，反映该市场领袖梯队企业的差异化竞争优势。
核酸药物具有独特优势，应用前景广阔
核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法，作用于蛋白质合成上游。与传统的小分子药物和抗体药物相比，核酸药物具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等优点，目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛，有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。
核酸药物重磅产品的上市，掀起研发浪潮
近年来，核酸药物迎来快速发展，上市药物数量逐年递增。目前，获批上市的核酸药物共16款，包括14款小核酸药物（其中3款已退市）和2款mRNA疫苗。小核酸药物和mRNA疫苗商业化的成功，推动核酸药物研发浪潮，全球及中国小核酸药物临床适应症主要包括肝病、代谢类疾病、遗传疾病及肿瘤等，全球mRNA药物临床应用于遗传病、肿瘤以及感染性疾病，而国内mRNA临床研发集中在新冠疫苗，未来适应症拓展空间较大。
递送系统等关键技术的创新，推动行业发展
递送系统技术是保证核酸药物的有效性和安全性的关键，其在保护RNA结构、增强靶向能力、降低给药剂量和降低毒副作用等方面起重要作用。在进入临床阶段的管线中，GalNAc共轭连接递送系统凭借其针对肝部优异的靶向性能，在小核酸药物中占据主导地位；脂质纳米颗粒（LNP）则是mRNA药物中最常见的递送系统。
中国核酸药物行业未来可期
(1)核酸药物可突破小分子药物和抗体药物靶点蛋白成药性的限制，具有独特优势；(2)适应症领域不断拓展，小核酸药物从遗传病向慢性疾病领域拓展，mRNA药物从预防性传染性疫苗向肿瘤治疗性疫苗、蛋白替代疗法拓展；(3)核酸药物潜在适应症患者众多，存在巨大未满足临床需求；(4)技术创新，政策利好以及资本活跃，助力中国核酸药物行业蓬勃发展。
