拥抱生物医药第三次革命(上):未来已来,基因治疗根基稳固(附报告)

●基因治疗行业具有独特优势,将引领生物医药第三次革命 不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控,基因治疗可在 基因水平发挥作用,因此可以克服传统小分子和抗体的不足,对于致病基.
因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势。如果把小分子药物、 抗体药物称为生物医药的前两次革命,基因治疗将引领生物医药的第三次 产业革命。
目前基因治疗的各个细分领域中都已有代表性产品产生,如离体细胞中的 Car-T疗法,体内DNA递送的AAV、慢病毒疗法,在RNA层面上沉默基因的 ASO与siRNA疗法,以及在本次新冠疫情上大放异彩的mRNA疗法,这些疗 法的出现以及在商业化工程中的不断进展,加上基因治疗的良好疗效,相 信其必将引领生物医药产业的下一次变革。
● 监管不断完善,为行业基业长青筑坚实基础 医药作为强监管行业,相关法律法规对于行业的发展走向起到了关键作用。
业界对基因治疗领域的了解处于不断加深过程中,监管体系也在同步成长、 不断规范,为行业的长期稳健发展奠定了坚实的基础。目前美国FDA 和其 他管理部门、企业、研究机构相互沟通,已经形成了相对较为完善和灵活 的监管体系,指南的制定和更新速度快。与之对应的,我国对于基因治疗 的监管经历了一波三折后正在逐步走向鼓励发展的规范化道路,目前政策 支持不断加码,同时的监管理解不断深入和规范化,相信会为基因治疗行 业的长期稳定发展奠定坚实的基础。
● 对标单抗药物,全球基因治疗处于腾飞拐点 参照单抗药物的发展历程,单抗药物的发展离不开不断地技术积累以及多 款重磅产品的问世。基因治疗行业经历多年的曲折前行与技术积累,技术 端核酸的设计和修饰逐步完善,慢病毒、AAV、LNP、GalInac 等递送系统在 基因疗法中应用的逐渐成熟;同时销售端,ASO药物Spinraza 已经成为10 亿级的重磅产品,诺华97亿美金收购的Indisiran, Zolgensma销量持续上升, 这些重磅或潜在重磅药物的出现,都预示着基因疗法正式进入行业商业化 阶段。守得云开见月明,基因治疗行业正处于腾飞拐点。

 

下载隐藏内容:
升级VIP
 

扫码加入本站知识星球小密圈,获取1万+行业最新精选报告。

注:本站文章除标明原创外,均来自网友投稿及分享,如有侵权请联系dongxizhiku@163.com删除。

         

发表评论