拥抱生物医药第三次革命(下）：下篇-立潮头，基因治疗市场潜力无限（附报告）

拥抱生物医药第三次革命(下）：下篇-立潮头，基因治疗市场潜力无限

傲视传统药物，基因治疗具有独特优势 不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可 以在DNA 或mRNA 水平上对致病基因进行修正从而达到治疗效果，可以 绕过传统小分子和抗体成药性上的难点不足、极大扩展可能要潜在靶 点，对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势，如 RAS、AKT、MYC 等。

基因治疗在研发上也具有显著优势，核酸序列的设计与合成相较小分子 靶向药和单抗药物难度更小，非病毒载体工艺的工业化级别放大也相对 容易（病毒载体的大规模生产具有一定难度但并非不能实现且未来可以 通过优化载体来规避），因此在开发出一个安全、高效的递送系统之后， 基因治疗产品的开发难度反而更低、研发成功率更高。

千亿市场大有可为，基因治疗市场潜力无限 目前基因疗法主要集中在血液瘤和罕见病，仅以部分血液瘤和罕见病市 场为主对基因治疗未来五年内市场做一个保守估计，就将创造1200 亿 美金市场。未来基因治疗也将不断扩充适应症，如CAR-T、TCR-T、CAR-NK、 CAR-巨噬细胞等体外改造基因疗法在实体瘤领域不断探索；而小核酸药 物等在研管线适应症也在不断向常见病拓展，尤其是Pelacarsen 与 Inclisiran 的不断推进，标志着小核酸药物正在进入安全性相对要求更 高，但市场潜力无限的慢病领域。并且可以预见未来基因治疗将在实体 瘤以及慢病治疗上发挥更大的作用，随着资金涌入加速行业研发效率以 及成本下降，其市场潜力无限。

 
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